Fiocruz inicia teste inédito de terapia gênica para AME

A Fiocruz iniciou o primeiro estudo clínico em humanos de uma terapia gênica de nova geração para tratar a forma mais grave da Atrofia Muscular Espinhal, a AME tipo 1. O projeto, desenvolvido em parceria com o Ministério da Saúde, marca um passo estratégico para que o Brasil passe a produzir esse tipo de medicamento de alta complexidade e reduza os custos do tratamento, hoje um dos mais caros do mundo. O anúncio foi feito em Brasília durante atividade alusiva ao Dia Mundial das Doenças Raras.

O produto experimental, chamado GB221, é indicado para bebês diagnosticados com AME tipo 1, condição genética que surge nos primeiros meses de vida. A doença é provocada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para os neurônios que controlam os movimentos. Sem essa proteína, a criança perde força muscular de forma progressiva, o que pode comprometer respiração e alimentação e reduzir drasticamente a expectativa de vida quando não há tratamento precoce.

O primeiro paciente, um bebê de 11 meses, recebeu a terapia em janeiro no Hospital de Clínicas de Porto Alegre, centro habilitado para esse tipo de procedimento. Nesta fase inicial, o foco é avaliar a segurança e a tolerabilidade do medicamento. A inclusão de novos participantes ocorrerá de maneira gradual e monitorada.

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A aplicação é feita em dose única, diretamente no sistema nervoso central, por meio da via intracisterna magna. Segundo os pesquisadores, essa estratégia amplia o alcance do medicamento no cérebro e na medula espinhal e pode reduzir efeitos indesejados em outros órgãos. O tratamento tem potencial de oferecer benefício duradouro, possivelmente ao longo de toda a vida.

O estudo integra a estratégia da Fiocruz para terapias avançadas e envolve parceria com a empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, além de instituições como a Casa dos Raros e a Intrials Pesquisa Clínica. Pelo acordo de transferência de tecnologia, a produção poderá ser incorporada a Bio-Manguinhos, unidade da fundação.

A expectativa é que, se fabricado no país, o custo fique entre 20% e 25% do valor praticado nos Estados Unidos para terapias semelhantes, o que pode facilitar a oferta pelo Sistema Único de Saúde. Atualmente, o SUS disponibiliza apenas o Zolgensma para AME tipo 1. A produção nacional pode representar não apenas economia, mas também maior autonomia científica e acesso mais amplo às famílias que enfrentam doenças raras no Brasil.